一项研究今天（8月15日）在《美国医学协会杂志》（JAMA）上发表，揭示了有关美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准途径的问题。来自伦敦政治经济学院（LSE）和布里格姆妇女医院/哈佛医学院的研究人员研究了FDA在2009年至2013年间使用的临床试验，以授权和确认通过加速批准的药物。他们发现，至少在快速进入市场后三年，甚至有些情况下已经七年，仍有一半的药物尚未完成必要的后续批准研究。在大多数情况下，这些延误背后的原因并不为公众所知。
加速批准途径允许FDA以所谓的替代度量（实验室测量、放射影像、生理表现或其他度量）为依据，加快批准治疗严重疾病或满足医疗需求的药物。一旦获批，这些药物都必须进行进一步的临床研究，以确定推荐的好处是否能转化为实际的临床改善。如果这些研究未能证明临床益处，FDA可能会将药物从市场中撤回。
研究人员发现，在这五年内获得批准的一半药物，有50%成功完成了所需研究，大多数确实证实了批准前试验的结果。然而，后续研究通常也评估了替代度量而非临床结果。
研究的主要作者、LSE卫生政策系助理教授Huseyin Naci表示：“让人惊讶的是，加速批准之前和之后的药物临床研究存在类似的设计缺陷，包括依赖替代度量而非评估患者和医生最关心的事项：延长生存和症状缓解。”
研究人员呼吁重新考虑通过加速批准途径获得批准药物所需确认性临床试验的特征。此外，Naci表示，“需要进一步明确FDA在完成所需临床研究时存在延误或已完成的临床研究未能证明好处时的行动。”
该研究题为“美国食品药品监督管理局授予加速批准的药物的先批准和后批准研究特征”，作者为LSE卫生政策系的Huseyin Naci和Katelyn R. Smalley，以及哈佛医学院的Aaron S. Kesselheim。
