谢菲尔德大学孵化出的生物技术公司Crucible Therapeutics,正在开发新型疗法来治疗最常见的运动神经元疾病(MND)和额颞叶痴呆症(FTD)的基因突变,已从Northern Gritstone获得了500万英镑的资金。该公司将开发针对C9orf72基因突变的MND和FTD病例的治疗方案,谢菲尔德的研究为未来针对这些难治性神经退行性疾病的临床试验铺平了道路。MND和FTD每年分别有约1500至2000例新病例,但目前没有有效治疗方法可用。Crucible Therapeutics的研究团队在孵化过程中得到了来自谢菲尔德大学著名神经科学研究所三位领军专家的支持。他们基于早期由MND协会资助的研究,提出了一种针对SRSF1蛋白的基因治疗技术,旨在与SRSF1途径互动,为MND和FTD患者带来治疗效果。Crucible正从Northern Gritstone和Argobio Studio获得资金和支持,用于研发和制造工作,使公司走向首次临床试验。这是第一个专注于先进治疗的孵化企业,获得了Northern Gritstone的投资。Argobio Studio是一个跨欧洲的生物技术公司创业平台,拥有经验丰富的企业家和科学主管团队,多年来一直支持欧洲多家先进治疗初创企业。回顾他们的经历,这两位将在Crucible关键时刻投入重要的研发、商业化和制造经验。">";
print(translated_text)谢菲尔德大学的子公司Crucible Therapeutics是一家生物技术公司,致力于开发治疗最常见的运动神经元疾病(MND)和前颞叶痴呆症(FTD)的新型疗法,已从Northern Gritstone获得了500万英镑的资金支持。
Crucible Therapeutics将为携带C9orf72基因突变的MND和FTD病例开发疗法。谢菲尔德的开创性研究可能为这些无法治愈的神经退行性疾病中最常见形式的未来临床试验铺平道路。
每年大约有1500至2000例新的MND和FTD病例,但目前尚无有效治疗方法。Crucible Therapeutics的前身是谢菲尔德大学神经科学研究所三位专家领导的研究项目。
Crucible Therapeutics的研发团队已开发了一种创新的基因治疗技术,旨在与SRSF1途径相互作用,为MND和FTD患者带来治疗效果。该公司已获得来自Northern Gritstone和Argobio Studio的资金和支持,以进行必要的开发和制造工作,将使公司走向首次临床试验阶段。