教育对于帮助考虑未来视力基因疗法的患者至关重要

一项新研究揭示了首次全国调查结果，询问澳大利亚患有遗传性视网膜疾病及其照顾者对基因治疗的了解和看法。澳大利亚遗传性视网膜疾病（IRD）患者对进行基因治疗以预防和治疗失明表现出强烈兴趣，但迫切需要教育计划，帮助他们做出关于未来治疗的明智选择。这项由澳大利亚眼部研究中心和墨尔本大学领导的研究发表在《基因治疗》杂志上，是首次全国调查，询问澳大利亚患有IRD及其照顾者对基因治疗的了解和看法。IRD是一种包括视锥细胞变性和Stargardt氏病在内的广泛遗传性眼疾的总称，导致进行性视力损失和失明。它们是澳大利亚工作年龄人群最常见的失明原因，全国有超过13,000人患有这种疾病。新研究由Heather Mack副教授和Lauren Ayton副教授领导，提供了关于患者对新兴基因治疗了解、使用方法、愿意接受未来治疗以及对潜在费用和后勤支持的见解。研究表明，继续针对基因治疗的结果和风险以及临床研究与批准治疗之间的差异进行有针对性的教育是至关重要的。这项研究由国家卫生和医学研究委员会和澳大利亚视网膜资助。澳大利亚眼部研究中心获得维多利亚政府的运营基础设施支持。