推动潜在肌萎缩侧索硬化症药物更快进入临床试验的新计划 一个开创性的实验医学计划将使研究人员能够更快地在患有肌萎缩侧索硬化症（MND，也称为ALS）的人群中筛选潜在药物，该计划在全球MND意识日宣布。所谓的成功之路实验医学路线，或者简称为EXPERTS-ALS计划，将更大规模地筛选候选药物，识别出应该更快在更大的临床试验中进行测试的药物。研究人员希望有资格的患者可以在2024年夏季开始参与研究。这是英国肌萎缩侧索硬化症研究所的旗舰计划。EXPERTS-ALS由牛津大学的马丁·特纳教授和谢菲尔德大学的克里斯·麦克德莫特教授共同领导，涉及英国各地的11个MND中心，并由谢菲尔德教学医院NHS基金会信托赞助。该计划还将有助于培养下一代MND研究人员。肌萎缩侧索硬化症是影响大脑和脊髓神经细胞的神经退行性疾病。患者逐渐失去自愿运动能力，需要复杂的护理。约有一半被诊断患有MND的人会在两年内死亡。这种病症影响全球约33万人，目前没有治疗方法可以治愈，已有几种获得许可的MND药物效果有限。 德莫特教授，EXPERTS-ALS联合负责人，新英国MND研究所联合主任，谢菲尔德大学翻译神经学教授，谢菲尔德教学医院NHS基金会信托名誉顾问神经病学家说：“MND是一种残酷而毁灭性的疾病，我们需要新的方法来识别更有效的治疗措施帮助患者。EXPERTS-ALS是一个开创性项目，优先考虑那些有望成功阻止这种可怕退行性疾病进展的药物。在五年内，我们将能够更快速地、更大规模地筛选药物，并根据MND患者的信号确定哪些药物应该进入第三阶段的临床试验。”曼彻斯特大学、位于桑福德皇家的曼彻斯特临床神经科学中心的阿米娜·沙乌奇博士以及生物、医学和卫生系的斯图尔特·艾伦教授也是EXPERTS-ALS计划的一部分。沙乌奇博士是MND临床主管，她的诊所的患者将被纳入EXPERTS-ALS的临床试验。艾伦教授说：“曼彻斯特在了解炎症在神经系统疾病中的作用方面具有专长，并且可以通过获取患者样本来研究EXPERTS-ALS的队列。通过在MND病情发展过程中更详细地定义免疫/炎症反应的变化，曼彻斯特团队希望能够找到针对这种可怕疾病的潜在新治疗方法。”潜在的MND药物必须在第三阶段的临床试验中进行测试，这必然涉及一个安慰剂组，以展示它们是否独立有益于患者。到目前为止，它们的成功率非常低。部分原因是提出进行测试的药物往往主要是根据实验室研究的数据选择的，而不是根据患有MND的人群的数据。EXPERTS-ALS计划将在患者中筛选药物，寻找类似在血液检测中发现的早期益处信号，例如神经丝轻链（NFL）的水平降低，这可以指示病情的进展。几个月内就可以做出“进行”或“停止”的决定，并优先考虑对于正在进行更大规模第三阶段试验，包括创新的MND-SMART平台，有更大成功机会的且果。 特纳教授，EXPERTS-ALS的共同负责人，牛津大学临床神经学与神经科学教授说：“EXPERTS-ALS计划将汇集英国国家卫生与护理研究所（NIHR）网络的生物医学研究中心、痴呆症研究所和其他MND研究中心的领先科学家。每个中心都将带来自己的专长，以帮助我们从参与该计划的每个MND患者身上学习，加深我们对MND原因的理解并加快寻找有效治疗方法的进程。”“这种选择最有潜力的药物的创新项目之所以可能，完全得益于生活中患有MND的人领导的结束MND联合运动，英国MND慈善机构和更广泛的英国MND研究所合作伙伴和资助方的远见。我们感谢NIHR和卫生与社会保健部（DHSC）帮助我们在MND中提供实验性医学平台。居住患有MND的李·米勒德也是该资助项目的共同申请者，表示：“EXPERTS-ALS将帮助我们更快地找到有助于MND患者的药物。MND患者没有太多时间。由于该平台只会选择具有最大成功机会的药物继续进行更大的试验，患者将花费更多时间参与可能对他们有帮助的试验。我对这一真正令人振奋的科学前景感到非常兴奋，并且很高兴看到英国在改进MND试验方面处于领先地位。“卫生与社会保健部通过NIHR已向该项目拨款800万英镑，该资金将用于资助项目3.5年（签订合同后）。“患者慈善机构MND协会、我的姓名是Doddie基金会、MND苏格兰和医学研究慈善机构LifeArc打算提供额外支持，以将研究延长至5年，并支持额外的实验室研究。请参考该文章的相关内容并分享。
