罕见成人和儿童癌症精准医学试验开展 中心研究英国，曼彻斯特大学和罗氏药品有限公司（“罗氏”）今天（星期三23日）宣布，他们已经开展了一项多药物，精准医学试验，面向罕见癌症患者，这些患者需要更多的治疗选择。 该试验旨在招募罕见癌症类型的儿童和成人患者，并且是世界上少数几项针对这些人群的精准医学平台试验之一。 DETERMINE*试验旨在找出现有药物，包括那些已经被批准用于更常见癌症类型的药物，是否也有可能对目前尚未批准用于特定罕见癌症类型的患者产生益处。 罕见癌症在世界范围内占每年诊断的癌症中的22%**，比任何单一癌症类型都多。纵观全球，如果我们将所有罕见癌症定义为单一类型，那么它们将在世界范围内成为最常见的癌症之列，高于肺癌、乳腺癌和结直肠癌。但尽管罕见癌症的患病率很高，患者的治疗选择却较少。 符合试验资格的患者将接受基因筛查，并发现他们的癌症中存在特定的基因突变，这些突变可以被试验药物瞄准***。 罕见癌症患者往往缺乏治疗选择，增加为这些患者进行研究工作具有至关重要的意义。 随着基因检测技术的进步，我们了解到一些罕见肿瘤中包含基因异常，可能受益于目前仅适用于更常见癌症类型的靶向治疗。我们将进行深入研究，以了解哪些罕见癌症患者可能受益于这些治疗方案。 这项试验有望改变成人、青少年和儿童罕见癌症患者的预后，对于这些经常感到被当前癌症研究忽视的患者群体来说，这项试验将具有开创性意义。其独特的设计意味着在试验中表现出有效的治疗将提交给癌症药物基金（CDF）****进行审查，后者将决定是否收集更多数据，并评估该药物是否可以作为在NHS上用于这种癌症类型患者的例常治疗选项。 英国癌症研究中心为试验进行赞助和管理，曼彻斯特大学领导该试验。罗氏首次提供了7*****种靶向药物进行评估。随着试验的进行，鼓励其他制药合作伙伴加入并提供他们的药物。 第一个试验点位于Christie国家医疗服务基金会信托基金会，其他试验点将陆续增加，包括格拉斯哥大学、皇家马斯登医疗服务信托基金会和伯明翰大学，以及整个成人和儿童实验癌症中心（ECMC）网络******内的各个试验点。英国癌症研究中心的研究和创新执行董事Iain Foulkes表示：“这个平台试验是英国癌症研究中心寻找更好治疗癌症患者的承诺中的重要里程碑。通过研究已经可用的药物，并与癌症药物基金合作，我们的试验有一个直接途径，可以为先前没有为罕见癌症患者提供的潜在拯救生命的药物提供长期的患者访问。英国癌症研究中心的药物开发中心在全世界是独一无二的，他们与制药公司建立的合作将促成这一关键试验。” 曼彻斯特大学和Christie国家医疗服务信托基金会DETERMINE试验的首席研究员马修·克里布博士表示：“罕见癌症患者往往缺乏治疗选择，增加为这些患者进行研究工作具有至关重要的意义。随着基因检测技术的进步，我们了解到一些罕见肿瘤中包含基因异常，可能受益于目前仅适用于更常见癌症类型的靶向治疗。我们将进行深入研究，以了解哪些罕见癌症患者可能受益于这些治疗方案。这项试验有望改变成人、青少年和儿童罕见癌症患者的预后，对于这些经常感到被当前癌症研究忽视的患者群体来说，这项试验将具有开创性意义。” 试验监管委员会的患者代表皮特·伯奇尔和杰基·加斯也同意：“这个项目是协同创作的示范。从试验一开始，许多受癌症影响的人参与其中。结果是一个临床试验，支持患者在整个临床试验体验过程中，并以对患者最重要的问题进行设计，并以患者友好的方式。" * DETERMINE：利用全国评估平台试验确定已存在的药物在罕见分子定义适应症中的延长治疗适应症
www.cruk.org/determine 适应篮平台
试验
评估靶向治疗在罕见成人、儿童和青少年肿瘤中的功效，这些肿瘤具有可操作的基因改变，包括带有罕见可操作改变的常见癌症。 **英国癌症研究中心：
https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/rare-cancers/what-rare-cancers-are ***通过引入一个重点的、实时的多光谱转化研究计划，DETERMINE将为精准医学试验设立一个新的范式。转化数据不仅将信息确保了对研究中的患者进行实时优化选择，而且将被用于在罕见和儿童癌症中发现潜在的新的靶向治疗选项。 ****https://www.england.nhs.uk/cancer/cdf/ *****Cotellic + Zelboraf和Herceptin + Perjeta的联合治疗。以及单药Alecensa、Rozyltrek和Tecentriq。 ******实验癌症医学中心（ECMC）网络是由英国癌症研究中心与英格兰、苏格兰、北爱尔兰和威尔士四个卫生部门合作资助的一个倡议。该倡议于2007年启动，总计资助超过1亿英镑，该基础设施奖项支持英国全国18个成人中心（卓越）和11个儿童地点的网络。分享本新闻 进一步阅读”
