越来越多的药物是基于“替代性终点”获得批准的。这些是旨在作为临床意义终点的替代指标。由LSE健康研究所的Huseyin Naci博士共同领导的最新研究发表在英国医学杂志上，提出了这一问题，认为替代性终点不能保证临床效益，应该只在药物试验的最后手段中使用。
使用替代性终点来衡量一种新药是否有效可以减少临床试验在药品监管评估之前的持续时间、成本和复杂性，并加快患者获得新疗法的过程。然而，研究人员认为，替代性终点的使用可能会产生负面影响，如使卫生技术评估机构做出决策更具挑战性，并使患者和临床医生的治疗决策变得更加复杂。
LSE卫生政策副教授Huseyin Naci博士表示：“我们认为，监管机构在评估新药时应更加选择性地使用替代性终点，限制其在慢性病中的使用，尤其是在收集患者相关临床结果数据需要长期难以达到的随访试验时。”
药物监管机构(如联邦药品监管局FDA)最近增加了更多替代性终点的使用，部分原因是因为迅速通道的使用增加，旨在加速药物的发展、审查和批准。过去25年来，药品公司的游说加压使政策制定者在欧洲和美国设立了几个快速通道。
然而，研究人员认为，如果新药仅基于替代性终点获批，评估其对患者相关临床结果的效果如健康相关生活质量和生存状况，长期和短期都存在相当大的不确定性。
对于患者和医生来说，替代性终点可能会让治疗决策变得复杂。医生和患者可能会把药物对替代性终点的影响误解为临床显著的改善。这很重要，因为基于替代性终点获批的药物最终可能不影响患者相关的结果。
该研究承认，虽然监管机构广泛使用替代性终点加快批准新药，但大多数并不是可靠的预测对患者最为重要的结果。同样，当使用替代性终点是合理的时，监管机构应考虑现有证据支持替代物预测临床效益的强度。
提高药物监管和卫生技术评估中替代性终点使用标准是由Huseyin Naci博士、Dalia Dawoud博士、Oriana Ciani博士和Sylwia Bujkiewicz教授共同撰写的，可在此处获取。
