研究旨在研究Alport综合征的基因治疗。曼彻斯特大学和美国杜克大学研究人员之间的合作治疗开发项目已经获得了由Deerfield Management旗下完全拥有的私人公司Four Points Innovation的资助。这项投资旨在加速研究，开发一种治疗遗传疾病Alport综合征的新疗法。曼彻斯特大学的儿科肾脏学家兼细胞-基质研究中心主任Rachel Lennon教授表示：“Alport综合征约影响5000人中的1人，由胶原基因的变异引起，导致肾衰竭、听力丧失和眼睛问题。”目前虽然有治疗可以减缓肾病的进展，但目前还没有治疗方案能够解决Alport综合征的根本原因，即破坏编码胶原IV的基因的遗传变异，在全身构成蛋白质基底膜网架的基底膜中发现。
杜克大学生物学教授David R. Sherwood表示：“修复肾脏基底膜中的胶原是令人兴奋的，因为这也应该为其他器官系统中基底膜相关病理提供新治疗方法，如在血管、肌肉、眼睛和耳朵中。”杜克大学科学合作主任Bryan Baines表示：“这个项目具有巨大潜力，体现了这种资金机制所带来的独特机遇。它充分利用了杜克大学和曼彻斯特大学的研究优势，并推动了一个以里程碑为驱动的研究计划。在没有Deerfield这种安排的情况下，很难想象通过更传统的资金渠道，这项项目会取得进展。”Deerfield通过Four Points Innovation承诺为杜克大学关联的新药预临床开发提供高达1.3亿美元的资金，用于改善生活质量和治疗疾病。
Deerfield的Discovery and Development公司首席执行官Michael Foley博士表示：“我们对与Four Points启动我们的第一个项目并开始我们的合作工作以将这种新疗法转化为潜在治疗方法感到兴奋。”
