研究确定了稀有儿童癌症的最佳治疗方法，曼彻斯特大学的研究人员发现，高剂量名为环磷酰胺的药物是治疗影响儿童骨骼和软组织的癌症的最佳方式，与其他三种治疗方法相比。该研究领导者、曼彻斯特大学小儿及青少年肿瘤学临床高级讲师马丁·麦凯博士今天在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告了关于复发和原发难治性尤文肉瘤的研究结果。目前，复发和原发难治性尤文肉瘤的五年生存率约为15%。尤文肿瘤并不常见，英国每年只有大约60名儿童和青少年被诊断患有该疾病。复发尤文肉瘤没有标准治疗方法。该研究评估了此疾病中常用的四种化疗方案，以确定哪种最佳，虽然在2019年和2020年淘汰了其中两种，因为它们效果不佳。在比较环磷酰胺和环磷酰胺加环磷酰胺的分析中，研究人员表明患者在研究登记后保持疾病进展或第二肿瘤自由的时间，环磷酰胺是5.7个月，而环磷酰胺加环磷酰胺只有3.7个月。儿童的中位总生存期为环磷酰胺16.8个月，而环磷酰胺加环磷酰胺为10.4个月。这是首次进行的关于该疾病不同化疗治疗的随机试验，有451名患者参与其中。前此，以往的研究只是单臂试验或案例研究，因此无法确定哪种治疗方法最有效或最具毒性。发现发现14岁以下患者的存活率差异较大，高于14岁的患者。这个研究是首次为四种广泛使用的化疗方案积累随机数据，现在还在积累第五种方案的数据。在rEECur研究之前，为复发或难治性尤文肉瘤患者选择药物的依据较弱，缺乏随机试验来告知临床医生或患者哪种治疗方法最有效或最具毒性。虽然环磷酰胺导致的脑部和肾脏毒性比环磷酰胺加环磷酰胺要更大，但两者发热性中性粒细胞减少症（发热和中性粒细胞低于正常水平，一种白细胞）的发生率相似。儿童的生活质量分数有利于环磷酰胺，但成年人则没有。麦凯博士表示：“rEECur研究首次为四种广泛使用的化疗方案积累了随机数据，现在正在积累第五种方案的数据。“在rEECur研究之前，为复发或难治性尤文肉瘤患者选择药物的基础较弱，缺乏随机试验来告知临床医生或患者哪种治疗方法最有效或最具毒性。”环磷酰胺是一种自1987年在美国获批使用的药物，它通过向DNA添加烷基基团，导致DNA链最终断裂，影响癌细胞的增殖能力。关于该研究：rEECur试验在年龄为4至50岁（中位年龄19岁）的患有复发和原发难治性尤文肉瘤的患者中随机分配到环磷酰胺加环磷酰胺、伊立替康加替莫唑胺、吉西他滨加多西他赛或高剂量环磷酰胺中的任一方案。三期比较的主要结果是事件无进展生存。次要结果包括总生存期、毒性和生活质量。在第一和第二次中期评估中，接受伊立替康加替莫唑胺和吉西他滨加多西他赛治疗的患者的客观反应和事件无进展生存均不如其他治疗，因此停止了这两组的招募。最终评估是环磷酰胺比环磷酰胺加环磷酰胺的三期评估。中位随访时间为40个月。这些方案是选择的，因为它们是欧洲难治性尤文肉瘤最常用的方案，并且这些选择很重要，因为一些方案，尤其是伊立替康加替莫唑胺和环磷酰胺加环磷酰胺，正被用作具有分子靶向药物的试验化疗骨干方案。rEECur试验获得了英国癌症研究基金会和欧洲委员会的资助，并获得了来自澳大利亚Aamu小儿癌症基金会、澳大利亚和新西兰儿童血液肿瘤学与肿瘤学集团、新西兰肿瘤协会、德国癌症援助协会、瑞士儿科肿瘤学团体和Zoé4life其他基金会的额外资金。关于尤文肉瘤的生存率更多信息，请访问美国癌症协会网站。查看完整摘要查看作者披露的信息。 Cancer.Net博客文章（英文）分享此新闻发布更多阅读。
