研究人员开发了一种新方法来扩大制造救命寡核苷酸治疗药物的规模。科学家们开发了一种新方法，能够大规模、高纯度地生产救命的寡核苷酸治疗药物，并减少对环境的影响。治疗性寡核苷酸是一类新兴的药物分子，有潜力治疗各种疾病。曼彻斯特大学的研究结果将促进寡核苷酸的大规模生产，确保患者能够尽可能广泛地获得这些药物。寡核苷酸是能够调节或控制基因表达的DNA短序列，有潜力解决心脏病、癌症、肌萎缩等多种疾病的基本原因。最近几年，获得批准的基于寡核苷酸的治疗方法数量逐渐增加，但由于其制造过程的困难，药物的广泛使用受到限制。目前的方法依赖于需要大量溶剂的化学合成过程，产生大量废物，并且提供最终产品的产量低、纯度一般。反应在固体支撑物或柱上进行，限制了可扩展性，只适用于小批量生产寡核苷酸。这项发表在《科学》杂志上的新研究提出了一种可持续且可扩展的寡核苷酸生产方法，解决了目前方法所面临的挑战。这些发现对制药行业可能会产生重大影响。曼彻斯特大学生物技术研究所的高级讲师Sarah Lovelock表示：“治疗性寡核苷酸是一种令人兴奋的新药物模式，有巨大潜力治疗各种疾病，包括遗传疾病和病毒感染。许多制药公司的管线中都有治疗性寡核苷酸候选药物，包括常见疾病。开发更具可扩展性和可持续性的寡核苷酸生产方法将对确保这一强大治疗类药物的最广泛使用至关重要。”在自然界中，DNA可以使用聚合酶等酶来复制或扩增。新方法利用这些聚合酶来扩增一个催化DNA模板，以一步制造大量治疗性寡核苷酸。这与常见方法中的迭代链延伸、帽化、氧化和去保护不同。曼彻斯特大学的研究人员目前正在与科技创新催化剂CPI、阿斯利康和诺华合作伙伴，扩大这项研究中提出的方法。
