英国各地的癌症研究人员联合起来寻找罕见癌症的药物。英国癌症研究中心、曼彻斯特大学和罗氏公司今天（20日星期一），宣布合作开展一项多药物精准医学平台试验，用于治疗成人和儿童罕见癌症，这些患者已经没有其他治疗选择了。DETERMINE试验将是针对这些人群的最大规模精准医学平台试验之一，将招募那些患有可通过已批准用于其他癌症治疗的药物进行靶向的癌症基因突变的患者。该试验的独特设计意味着在试验中表现出益处的任何治疗可能会被快速推进到NHS的批准流程中。曼彻斯特大学将领导这项试验，与皇家马斯登NHS基金会、伯明翰大学和克里斯蒂NHS基金会合作进行，成年人和儿童实验性癌症医学中心网络也将做出贡献。根据合作协议，英国癌症研究中心的药物开发中心将赞助并管理该试验，罗氏公司在首次提供了他们的7种靶向疗法供评估。预计更多制药合作伙伴将在试验进行过程中加入并提供他们的药物。 该试验旨在招募患有罕见成人和儿童癌症的患者，以及那些罕见基因突变的更常见癌症，这些基因突变可能被试验中研究的药物靶向。全球范围内，罕见癌症占每年诊断的每100例癌症中的22例（22%），比任何单一癌症类型都要多。尽管它们的流行度很高，但对于患有罕见癌症的患者来说，可供选择的治疗选项较少。DETERMINE试验旨在检验已获得“许可”的药物，即医生已经为更常见癌症类型的患者开具的药物，是否也可能有益于目前未获许可用于治疗罕见癌症类型的患者。试验中使用的药物是针对癌症中出现的具体基因缺陷进行的。 在英国，越来越多的癌症患者接受基因检测，无论是在NHS还是作为其他研究试验的一部分。基因测试将有助于评估患者是否有资格参加研究，并确定哪种药物最有可能对患者有益。表明对患者有益的任何药物，即使只对一小部分罕见癌症患者有效，也可以通过癌症药物基金（CDF）提交审查。然后，他们将决定是否收集更多数据，以评估该药物是否可以更加常规地用于治疗该癌症类型的患者作为NHS中的潜在治疗选择。最终，该研究将制定一个“路线图”，帮助为患有某些类型罕见癌症的患者建立新的治疗选择。这项精准医学试验计划于2022年夏初全国范围内开始招募，整个试验持续5年。DETERMINE试验首席研究员、曼彻斯特大学和克里斯蒂NHS基金会的马修·克雷布斯博士表示：“患有罕见癌症的患者通常可选择的治疗方案有限，为这些患者增加研究力量至关重要。”“随着基因检测技术的进步，我们了解到一些罕见肿瘤包含可能受益于目前仅适用于更常见癌症类型的靶向治疗的基因异常。我们将开展深入研究，了解哪些罕见癌症患者可能会受益于这些治疗。”“这项试验有潜力改变患有罕见癌症的成年人、青少年和儿童的预后，对于这部分患者常常感到被现有癌症研究所忽视来说，这项试验将是开创性的。”英国癌症研究中心的研究与创新执行董事艾恩·富尔克斯表示：“在全国范围内有许多研究人员参与，可能会有大约850名患有罕见癌症的人参与，这项试验代表了英国癌症研究中心及合作伙伴的重大努力。”“更让人兴奋的是，我们将能够快速批准任何有前途的药物，为历来只有有限选择的患者提供治疗的‘门’将被打开。”罗氏产品有限公司总经理理查德·厄文表示：“我们致力于助力找到为合适的人在合适的时间提供适当治疗的方法。此研究将有助于为患有罕见癌症的成人和儿童找到新的治疗方案。”
