科学家们发现了一种新的方法来阻止突变RNA的运输和随后产生有毒重复蛋白，这些蛋白导致了最常见的MND和FTD亚型中神经细胞的死亡。研究人员从谢菲尔德大学转化神经科学研究所发现了如何阻止神经细胞的死亡，并保护神经免受最常见的MND和额颞叶痴呆症基因形式的神经退行性病变。
研究人员使用了一种肽，这是一种由氨基酸或蛋白砖块组成的小组装体，具有穿透细胞模块，可以阻止突变的重复RNA分子从细胞核被运输到细胞质，而在那里它们被用来产生导致神经细胞死亡的有毒重复蛋白。
研究结果表明，这种肽可以通过口服或其他非侵入性方式给予，比如通过鼻喷剂进入大脑。利用肽来阻止有害的重复扩增RNA的细胞核到细胞质运输的开创性概念，可能会改变一些目前无法治愈的神经退行性疾病的治疗方法。
